Tag Archives: Toleranzia

Stor aktivitet, Enastående framsteg & Välförvaltad kassa

Tydliga och inspirerande ord från vd Charlotte Fribert

Idag presenterade Toleranzia sin halvårsrapport. En rapport jag sett fram emot och väntat på. Vi har ju redan vetat vilka viktiga och stora framsteg bolaget gjort under året. Jag förväntade mig därför inget nytt angående detta inför rapporten. Det jag varit mest angelägen om är att läsa Charlotte Friberts ord och hur kassan förvaltats.

I denna blogg presenterar jag mina tankar om rapporten.

Jag börjar med att lyfta fram tre punkter som Charlotte Fribert lyfter fram i rapporten.

“Det är glädjande att konstatera att de resultat som vi har uppnått hittills under året har tagit oss en god bit på väg mot ett nytt läkemedel för patienter med myastenia gravis.”

“Kim Hejnaes (hos HCAB) och Jens Bukrinski (hos CMC assist ApS) – två världsledande experter som vi knutit till oss med mångårig erfarenhet av utveckling av proteinläkemedel vid Novo Nordisk – kommer verka i tätt samarbete med 3P.”

“EMA beviljade särläkemedelsstatus för TOL2 – ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.”

Vi har löpande under året sett vilka framgångsrika resultat bolaget uppnått i sitt prekliniska arbete och som gör bolaget rustat att gå in i klinik med enastående resultat i ryggen. Rapporten ger genomgående uttryck för detta och vd Charlotte Friberts ord i synnerhet. Charlotte Fribert har resultaten i ryggen och ger henne all anledning att uttrycka sig med tydlighet och självförtroende.

Välförvaltad kassa

Screenshot_20190826_224752.jpgNågot som jag särskilt vill lyfta fram och som imponerar på mig, är hur väl Toleranzia förvaltar vårt investerade kapital. Toleranzia har enbart bränt drygt 5 msek under årets första sex månader -alltså 850 tsek/månad i genomsnitt. Charlotte Fribert och bolaget visar genom denna föredömligt välförvaltade kassa (återigen, måste jag understryka) oss aktieägare att man under en väldigt aktiv och resursintensiv period uppnår flera enastående framsteg i utvecklingen av TOL2, knyter till sig världsledande kompetens och ingår partnerskap med en stark aktör för framställningen av TOL2 i industriell skala… Att Toleranzia lyckas med allt detta och bara bränna drygt 5 msek inger förtroende och vittnar om ett starkt engagemang och drivkraft hos Fribert & Co. Jag ser fram emot att ansökan om klinisk prövning på människa lämnas in och godkänns!


Rapporten i sin helhet

Väsentliga händelser under första kvartalet 2019

Toleranzia genomförde en immuntoxikologisk studie av TOL2 i samarbete med SciCross AB, som visade att det inte finns någon förhöjd risk för oönskad immunologisk effekt på människor.

Toleranzia presenterade en ny effektiv produktionsmetod för TOL2 med vilken tio gånger mer protein kan produceras i jämförelse med tidigare metod. Eftersom fördelarna med den nya produktionsmetoden är så stora, väljer bolaget att fortsättningsvis fokusera på denna.

Väsentliga händelser under andra kvartalet 2019

Toleranzia genomförde en preliminär toxikologisk studie i samarbete med RISE Research Institutes of Sweden AB (RISE), som visade att läkemedelskandidaten TOL2 har en god säkerhetsprofil.

Toleranzia erhöll 400 000 SEK från innovationsmyndigheten Vinnovas program Swelife, för validering av tillverkningsprocessen för läkemedelskandidaten TOL2 i industriell skala vid Testa Center i Uppsala.

Väsentliga händelser efter periodens utgång

Toleranzia AB ingick ett avtal med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals (3P) i syfte att framställa läkemedelskandidaten TOL2 i industriell skala.

Toleranzias läkemedelskandidat TOL2 beviljades särläkemedelsstatus av det europeiska läkemedelsverket (EMA). Särläkemedelsstatus för TOL2 i EU, jämte tidigare erhållen särläkemedelsstatus för TOL2 i USA, medger en stark kommersiell position på både den nordamerikanska och den europeiska marknaden.

VD har ordet

En produktiv och framgångsrik period för Toleranzia

Det första halvåret har varit både hektiskt och framgångsrikt för Toleranzia. Vårt team arbetar tillsammans med våra externa samarbetspartners koncentrerat och intensivt för att ta vår läkemedelskandidat TOL2 genom de prekliniska aktiviteterna och vidare till kliniska studier på människor.

Stort fokus har legat på toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studier samt på uppskalning av produktionen av läkemedelskandidaten TOL2 – viktiga prekliniska aktiviteter som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.

Året började mycket framgångsrikt med positiva resultat från två viktiga toxikologiska studier av TOL2. Först visade vi, i samarbete med SciCross AB, i en så kallad in silico immuntoxikologisk studie, att det inte finns någon förhöjd risk för oönskade immunologiska effekter på människor. Kort därefter fann vi, i samarbete med RISE Research Institutes of Sweden AB (RISE), i en så kallad preliminär toxikologisk studie, att läkemedelskandidaten TOL2 har en god säkerhetsprofil. De positiva resultaten stärker vår förhoppning att läkemedelskandidaten kan utvecklas som en säker och effektiv behandling för patienter med den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis.

I början av året meddelade Toleranzia att bolaget lyckats utveckla en ny effektiv produktionsmetod för läkemedelskandidaten TOL2. Mycket glädjande beslutade Swelife kort därefter att finansiellt stödja en validering av produktionsmetoden i industriell skala vid Testa Center i Uppsala. Samarbetet med Testa Center, som genomfördes under cirka fyra veckor i juni, var mycket framgångsrikt. Labskaleprocessen som utvecklats i Toleranzias laboratorium var helt skalbar i Testa Centers anläggning, upp till den industriella nivå som Testa Center erbjuder, med bibehållen produktkvalitet och reningsutbyte. Resultaten visar också att det finns utrymme för att ytterligare öka utbytet och därmed skapa en bra kommersiell marginal.

Med det goda resultatet i ryggen ser vi nu fram emot samarbetet med den spanska kontrakts­till­ver­ka­ren 3P Biopharmaceuticlas (3P), som vi slöt ett avtal med i början av juli och som kan komma att bli Toleranzias helhetsleverantör för all processutveckling, uppskalning och framtagning av produkt för de resterande prekliniska studierna samt de kommande kliniska studierna. För att skapa bästa möjliga förutsättningar för uppdraget, kommer dessutom våra konsulter Kim Hejnaes (hos HCAB) och Jens Bukrinski (hos CMC assist ApS) – två världsledande experter som vi knutit till oss med mångårig erfarenhet av utveckling av proteinläkemedel vid Novo Nordisk – att verka i tätt samarbete med 3P.

I slutet av juli kunde vi meddela att det europeiska läkemedelsverket (EMA) beviljat särläkemedels­status för vår läkemedelskandidat TOL2. Det positiva beskedet från EMA är väldigt glädjande. Tillsammans med vårt tidigare godkännande från FDA har vi nu ett starkt kommersiellt skydd för TOL2 på våra viktigaste marknader, något som är oerhört betydelsefullt för oss. Toleranzias team har framgångsrikt visat att TOL2 uppfyller de höga läkemedelskrav som EMA ställer för att medge särläkemedelsstatus. Beviljandet för TOL2 är därför, utöver de stora kommersiella och regulatoriska fördelarna som det medger, ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.

Det är glädjande att konstatera att de resultat som vi har uppnått hittills under året har tagit oss en god bit på väg mot ett nytt läkemedel för patienter med myastenia gravis. Jag ser fram emot det fortsatta arbetet med våra externa samarbetspartners, precis som jag ser fram emot att fortsätta arbeta med Toleranzias team och styrelse när vi nu, steg för steg, fortsätter den spännande resan mot ett färdigt läkemedel.