Category Archives: Toleranzia

Stor aktivitet, Enastående framsteg & Välförvaltad kassa

Tydliga och inspirerande ord från vd Charlotte Fribert

Idag presenterade Toleranzia sin halvårsrapport. En rapport jag sett fram emot och väntat på. Vi har ju redan vetat vilka viktiga och stora framsteg bolaget gjort under året. Jag förväntade mig därför inget nytt angående detta inför rapporten. Det jag varit mest angelägen om är att läsa Charlotte Friberts ord och hur kassan förvaltats.

I denna blogg presenterar jag mina tankar om rapporten.

Jag börjar med att lyfta fram tre punkter som Charlotte Fribert lyfter fram i rapporten.

“Det är glädjande att konstatera att de resultat som vi har uppnått hittills under året har tagit oss en god bit på väg mot ett nytt läkemedel för patienter med myastenia gravis.”

“Kim Hejnaes (hos HCAB) och Jens Bukrinski (hos CMC assist ApS) – två världsledande experter som vi knutit till oss med mångårig erfarenhet av utveckling av proteinläkemedel vid Novo Nordisk – kommer verka i tätt samarbete med 3P.”

“EMA beviljade särläkemedelsstatus för TOL2 – ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.”

Vi har löpande under året sett vilka framgångsrika resultat bolaget uppnått i sitt prekliniska arbete och som gör bolaget rustat att gå in i klinik med enastående resultat i ryggen. Rapporten ger genomgående uttryck för detta och vd Charlotte Friberts ord i synnerhet. Charlotte Fribert har resultaten i ryggen och ger henne all anledning att uttrycka sig med tydlighet och självförtroende.

Välförvaltad kassa

Screenshot_20190826_224752.jpgNågot som jag särskilt vill lyfta fram och som imponerar på mig, är hur väl Toleranzia förvaltar vårt investerade kapital. Toleranzia har enbart bränt drygt 5 msek under årets första sex månader -alltså 850 tsek/månad i genomsnitt. Charlotte Fribert och bolaget visar genom denna föredömligt välförvaltade kassa (återigen, måste jag understryka) oss aktieägare att man under en väldigt aktiv och resursintensiv period uppnår flera enastående framsteg i utvecklingen av TOL2, knyter till sig världsledande kompetens och ingår partnerskap med en stark aktör för framställningen av TOL2 i industriell skala… Att Toleranzia lyckas med allt detta och bara bränna drygt 5 msek inger förtroende och vittnar om ett starkt engagemang och drivkraft hos Fribert & Co. Jag ser fram emot att ansökan om klinisk prövning på människa lämnas in och godkänns!


Rapporten i sin helhet

Väsentliga händelser under första kvartalet 2019

Toleranzia genomförde en immuntoxikologisk studie av TOL2 i samarbete med SciCross AB, som visade att det inte finns någon förhöjd risk för oönskad immunologisk effekt på människor.

Toleranzia presenterade en ny effektiv produktionsmetod för TOL2 med vilken tio gånger mer protein kan produceras i jämförelse med tidigare metod. Eftersom fördelarna med den nya produktionsmetoden är så stora, väljer bolaget att fortsättningsvis fokusera på denna.

Väsentliga händelser under andra kvartalet 2019

Toleranzia genomförde en preliminär toxikologisk studie i samarbete med RISE Research Institutes of Sweden AB (RISE), som visade att läkemedelskandidaten TOL2 har en god säkerhetsprofil.

Toleranzia erhöll 400 000 SEK från innovationsmyndigheten Vinnovas program Swelife, för validering av tillverkningsprocessen för läkemedelskandidaten TOL2 i industriell skala vid Testa Center i Uppsala.

Väsentliga händelser efter periodens utgång

Toleranzia AB ingick ett avtal med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals (3P) i syfte att framställa läkemedelskandidaten TOL2 i industriell skala.

Toleranzias läkemedelskandidat TOL2 beviljades särläkemedelsstatus av det europeiska läkemedelsverket (EMA). Särläkemedelsstatus för TOL2 i EU, jämte tidigare erhållen särläkemedelsstatus för TOL2 i USA, medger en stark kommersiell position på både den nordamerikanska och den europeiska marknaden.

VD har ordet

En produktiv och framgångsrik period för Toleranzia

Det första halvåret har varit både hektiskt och framgångsrikt för Toleranzia. Vårt team arbetar tillsammans med våra externa samarbetspartners koncentrerat och intensivt för att ta vår läkemedelskandidat TOL2 genom de prekliniska aktiviteterna och vidare till kliniska studier på människor.

Stort fokus har legat på toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studier samt på uppskalning av produktionen av läkemedelskandidaten TOL2 – viktiga prekliniska aktiviteter som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.

Året började mycket framgångsrikt med positiva resultat från två viktiga toxikologiska studier av TOL2. Först visade vi, i samarbete med SciCross AB, i en så kallad in silico immuntoxikologisk studie, att det inte finns någon förhöjd risk för oönskade immunologiska effekter på människor. Kort därefter fann vi, i samarbete med RISE Research Institutes of Sweden AB (RISE), i en så kallad preliminär toxikologisk studie, att läkemedelskandidaten TOL2 har en god säkerhetsprofil. De positiva resultaten stärker vår förhoppning att läkemedelskandidaten kan utvecklas som en säker och effektiv behandling för patienter med den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis.

I början av året meddelade Toleranzia att bolaget lyckats utveckla en ny effektiv produktionsmetod för läkemedelskandidaten TOL2. Mycket glädjande beslutade Swelife kort därefter att finansiellt stödja en validering av produktionsmetoden i industriell skala vid Testa Center i Uppsala. Samarbetet med Testa Center, som genomfördes under cirka fyra veckor i juni, var mycket framgångsrikt. Labskaleprocessen som utvecklats i Toleranzias laboratorium var helt skalbar i Testa Centers anläggning, upp till den industriella nivå som Testa Center erbjuder, med bibehållen produktkvalitet och reningsutbyte. Resultaten visar också att det finns utrymme för att ytterligare öka utbytet och därmed skapa en bra kommersiell marginal.

Med det goda resultatet i ryggen ser vi nu fram emot samarbetet med den spanska kontrakts­till­ver­ka­ren 3P Biopharmaceuticlas (3P), som vi slöt ett avtal med i början av juli och som kan komma att bli Toleranzias helhetsleverantör för all processutveckling, uppskalning och framtagning av produkt för de resterande prekliniska studierna samt de kommande kliniska studierna. För att skapa bästa möjliga förutsättningar för uppdraget, kommer dessutom våra konsulter Kim Hejnaes (hos HCAB) och Jens Bukrinski (hos CMC assist ApS) – två världsledande experter som vi knutit till oss med mångårig erfarenhet av utveckling av proteinläkemedel vid Novo Nordisk – att verka i tätt samarbete med 3P.

I slutet av juli kunde vi meddela att det europeiska läkemedelsverket (EMA) beviljat särläkemedels­status för vår läkemedelskandidat TOL2. Det positiva beskedet från EMA är väldigt glädjande. Tillsammans med vårt tidigare godkännande från FDA har vi nu ett starkt kommersiellt skydd för TOL2 på våra viktigaste marknader, något som är oerhört betydelsefullt för oss. Toleranzias team har framgångsrikt visat att TOL2 uppfyller de höga läkemedelskrav som EMA ställer för att medge särläkemedelsstatus. Beviljandet för TOL2 är därför, utöver de stora kommersiella och regulatoriska fördelarna som det medger, ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.

Det är glädjande att konstatera att de resultat som vi har uppnått hittills under året har tagit oss en god bit på väg mot ett nytt läkemedel för patienter med myastenia gravis. Jag ser fram emot det fortsatta arbetet med våra externa samarbetspartners, precis som jag ser fram emot att fortsätta arbeta med Toleranzias team och styrelse när vi nu, steg för steg, fortsätter den spännande resan mot ett färdigt läkemedel.

Photo by Sky Noir on Trendhype / CC BY-NC-ND

Partnerskap och kommersiellt utlicensieringsavtal efter den kommande fas I/IIa-studien

Toleranzias tydliga och uttalade mål är att efter en lyckad fas I/IIa ingå partnerskap och utlicensiera huvudkandidaten TOL2.

Nu börjar det närma sig. Fas I/IIa-studien inleds i början av 2020.

Det råder ingen tvekan om uppsidan är enorm vid lyckade kliniska resultat. Toleranzias låga börsvärde är just nu omkring 100 msek. Med lyckade kliniska resultat kommer vi se en rejäl ökning av börsvärdet och för oss investerare och aktieägare är det nu ett väldigt lockande läge där en potentiell hög avkastning kan skönjas i horisonten.

Så nästa år blir oerhört spännande och vi behöver inte vänta alltför länge in i 2020 innan de första resultaten ger en hint om hur det går.

TOL2:S FÖRUTSÄTTNINGAR ATT NÅ LYCKADE KLINISKA RESULTAT

Genom att titta på de resultat som uppnåtts hittills och som tagit TOL2 till kliniska studier kan man få en bild av förutsättningarna att nå lyckade resultat i de viktiga fas I/IIa-studierna.

Jag lämnar det till läsaren att göra sin egen bedömning.

SÄRLÄKEMEDELSSTATUS I EU

VALIDERING I INDUSTRIELL SKALA

Källa: https://testacenter.com/news/scaling-up-the-value-toleranzia/

Styrkebesked för TOLERANZIA

Jag har skrivit flera bloggar om Toleranzia, ett bolag jag tror starkt på och som utgör en betydande del av min aktieportfölj (Phase Holographic Imaging och Toleranzia utgör de två största innehaven i min portfölj).

DET EUROPEISKA LÄKEMEDELSVERKET (EMA) BEVILJAR SÄRLÄKEMEDELSSTATUS FÖR TOLERANZIAS LÄKEMEDELSKANDIDAT TOL2

Med anledning av det mycket glädjande beskedet från den 29 juli 2019 att Toleranzias huvudkandidat TOL2 beviljats särläkemedelsstatus även i EU, släpper jag en kort blogg om vad detta innebär.

Mycket har redan sagts i min väldigt omfattande blogg om särläkemedel, men den kan vara svår att plöja igenom.

FÖRVÄNTAD FÖRSÄLJNING AV SÄRLÄKEMEDEL EU

Låt oss först titta närmare på marknaden för särläkemedel.

2025 kommer 120 nya särläkemedel med en förväntad försäljning på 22 miljarder euro ha lanserats i EU. Notera att denna siffra gäller enbart EU. USA och övriga länder är alltså inte inräknade i dessa siffror.

Den globala marknaden för särläkemedel uppskattas växa till ett värde på 209 miljarder dollar år 2022,

SÄRLÄKEMEDELSSTATUS

Av bilden framgår vad det innebär att beviljas särläkemedelsstatus i EU.

Objektivt sätt medför särläkemedelsstatus enorma fördelar. Objektivt därför att själva syftet med lagstiftningen (EU:s förordning (EG) 141/2000 om särläkemedel) är att stimulera utvecklingen av läkemedel mot sällsynta tillstånd (särläkemedel). Historiskt utvecklades mycket få läkemedel mot sällsynta sjukdomar eftersom höga fasta utvecklingskostnader skulle
slås ut på få patienter under en begränsad tid vilket gjorde läkemedlen mycket dyra.

Tillverkaren får med stöd av särläkemedelsstatus utökad marknadsexklusivitet vilket ökar intjäningen eftersom marknaden inte ska delas upp mellan konkurrenter, samt stöd i utformningen av prövningsprotokoll inför en ansökan om marknadsgodkännande för att minska riskerna och därmed kostnaderna under utvecklingsfasen.

Lagstiftningen syftar alltså både till att minska kostnaderna för läkemedelsutveckling och att öka intäkterna.

Lagstiftningen har verkligen fungerat och antalet särläkemedel har
ökat stort. Vi ser också en mycket stark fortsatt utveckling för särläkemedel i EU. Fram till år 2025 beräknas 120 nya särläkemedel med en förväntad försäljning på 22 miljarder euro ha lanserats i EU.

MINDRE OMFATTANDE KLINISKA STUDIER KRÄVS FÖR MARKNADSGODKÄNNANDE

För särläkemedel blir de kliniska studierna som ligger till grund för godkännandet naturligt mindre omfattande. Det är färre patienter inkluderade i
studien eftersom det är färre patienter som har sjukdomen jämfört med mer ”vanliga” sjukdomar.

STYRKEBESKED FÖR TOLERANZIA

Att Toleranzias huvudkandidat TOL2 nu erhållit särläkemedelsstatus även i EU är alltså ett enormt styrkebesked och erkännande.

Det bäddar också för att öka bolagets framtida intäkter för TOL2 eftersom marknaden inte ska delas upp mellan konkurrenter.

Riskerna minskar och även kostnaderna på vägen mot ett marknadsgodkännande tack vare stödet Toleranzia får av EMA i utformningen av prövningsprotokoll inför en ansökan om marknadsgodkännande.

Särläkemedelsstatus för TOL2 innebär alltså,

  • minskade kostnader och risker för läkemedelsutvecklingen
  • ökade intäkter och möjligheter till attraktiv prissättning
  • snabbare väg till marknad

Rent medicinskt är den beviljade statusen för TOL2 också ett starkt erkännande. En förutsättning för att erhålla statusen är nämligen att det måste saknas tillfredsställande metoder för diagnos, förebyggande eller behandling av tillståndet ifråga.

“– Det positiva beskedet från EMA är väldigt glädjande. Tillsammans med vårt tidigare godkännande från FDA har vi nu ett starkt kommersiellt skydd för TOL2 på våra viktigaste marknader, något som är oerhört betydelsefullt för oss. Toleranzias team har framgångsrikt visat att TOL2 uppfyller de höga läkemedelskrav som EMA ställer för att medge särläkemedelsstatus. Beviljandet för TOL2 är därför, utöver de stora kommersiella och regulatoriska fördelarna som det medger, ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.”

VD Charlotte Fribert

Källor

robertveritas.com

regeringen.se/

nepi.se

TOLERANZIA DEL II – SÄRLÄKEMEDEL (ORPHAN DRUGS)

Denna blogg har jag tidigare enbart publicerat på andra plattformar. Med flera nya följare tycker jag det kan vara värt att också publicera texten där den faktiskt hör hemma!

• I jämförelse med sedvanliga läkemedel är det mycket enklare för särläkemedelsbolag att knyta licensavtal, och till ett högre värde • Att bli finansierad hela vägen in i marknaden med royalties och milstolpsbetalning • Oftast handlar det om avtal värda flera miljarder • Kanske det mest centrala gällande särläkemedelsstatus är att de har en oerhört mycket högre sannolikhet att nå marknaden än sedvanliga läkemedel

SÄRLÄKEMEDEL (ORPHAN DRUGS)

Toleranzia utvecklar läkemedel för sällsynta, livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdomstillstånd. För att förstå Toleranzias styrka och potential behöver vi titta närmare på den speciella kategori av läkemedel som bolaget framställer. När vi förstår detta så kommer vi också förstå bolagets stora möjlighet att gå till marknad med sin nuvarande huvudläkemedelskandidat TOL2. Det är läkemedelskandidaten TO2 i sig som utgör den avgörande faktorn för framgång, men ramverket för den särskilda typ av läkemedel som TOL2 tillhör är unikt gynnsam. Låt oss därför titta närmare på särläkemedlens väldigt stora möjligheter att gå från utvecklingsläkemedel till marknad.

BEGREPPET SÄRLÄKEMEDEL

Definition

Toleranzias läkemedel går under beteckningen särläkemedel. Begreppet är hämtat från engelskans ”orphan drugs”.

Ett särläkemedel är avsett för diagnos, prevention eller behandling av ett livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdomstillstånd.

Till särläkemedel räknas även de läkemedel som är avsedda för ett allvarligt och kroniskt sjukdomstillstånd men där det utan stimulansåtgärder är osannolikt att försäljningsintäkterna skulle generera tillräcklig återbäring för att motivera kostnaderna för de nödvändiga investeringarna i forskning.

Det måste saknas tillfredsställande metoder för diagnos, förebyggande eller behandling av tillståndet ifråga. Om det finns godkända metoder krävs det att de nya läkemedlen bedöms innebära en “betydande fördel” för berörda patienter. Det som avses med “betydande fördel” är antingen en kliniskt relevant fördel eller ett betydande bidrag till patientvården.

I definitionerna av särläkemedel framgår det att det handlar om sällsynta sjukdomar (”rare disease”). Särläkemedel är alltså, enkelt uttryckt, nischläkemedel för de sjukdomar som definieras som sällsynta. För att få klassas som särläkemedel får sjukdomen enbart förekomma hos ett visst antal individer. Siffrorna sätts i relation till befolkningsstorleken i länderna, vilket förklarar varför siffrorna varierar mellan olika länder. Siffrorna varierar mellan 1-8 av 10 000. Figuren nedan visar siffrorna för några av de stora regionerna.

Källa: http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPOD17.pdf

Framgångsrik lagstiftning som skapat fördelar för både särläkemedelsbolag, samhälle och patienter

Beteckningen särläkemedel kan spåras tillbaka till The Orphan Drug Act of 1983, en amerikansk lag vars syfte är att skapa ekonomiska incitament för läkemedelsindustrin att utveckla läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Lagen ger även andra stora fördelar åt läkemedelsbolagen som utvecklar särläkemedel. Vi återkommer till det längre fram i analysen.

Japan följde efter med samma typ av lag 1993 och i EU gick startskottet vid millennieskiftet.

Systemet har varit mycket framgångsrikt för att få fram nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar, ett antal läkemedel har tagits fram mot sjukdomar som tidigare inte varit behandlingsbara. Vidare läsning om sällsynta sjukdomar finns här.

Att det handlar om relativt sällsynta sjukdomar gör att antalet patienter (patientunderlaget), och därmed också kundunderlaget, är relativt sett färre än vid vanligt förekommande sjukdomar.

Därför drar spontant många slutsatsen att det blir svårare för företag som framställer särläkemedel att nå hög lönsamhet (p.g.a. relativt få patienter). Ni kan läsa om siffror och lönsamhet längre fram i analysen. Låt oss nu bara konstatera att denna spontana slutsats inte är korrekt.

Som också framgår ovan kan läkemedelsutvecklare alltså ansöka specifikt om att deras läkemedelskandidater ska beviljas särläkemedelsstatus. Det finns stora fördelar med att beviljas särläkemedelsstatus. Detta kommer belysas längre fram i texten.

Enorm marknadspotential för bolag som utvecklar särläkemedel

Vad är egentligen orsaken till läkemedelsbranschens intresse för särläkemedel? Tobias Thornblad, analysansvarig BioStock, svarar så här på frågan.

– En viktig faktor är den stora marknadspotentialen. Även om det rör sig om sällsynta sjukdomar med relativt få drabbade, så är särläkemedel prissatta betydligt högre än ”vanliga” läkemedel – det är inte ovanligt att särläkemedel kostar 5 gånger mer. Totalt sett så handlar det om mycket stora summor, förra året utgjordes 16,5 procent av läkemedelsindustrins totala omsättning av särläkemedel. Dessutom har många stora bolag som strategi att först utveckla och få marknadsgodkännande av ett läkemedel för en sällsynt sjukdom, vilket dels ger en snabbare väg till marknaden, dels möjlighet att få en högre prissättning. Därefter ansöker man om label extensions med samma läkemedel för andra indikationer.

Källa: https://www.biostock.se/2017/04/webb-tv-temakvall-om-framtidens-lakemedel/

Ovanliga sjukdomar – totalt sett många drabbade

Även om sällsynta sjukdomar är ovanliga per definition, är antalet drabbade totalt sett inte få: cirka 7 procent av befolkningen i den utvecklade världen har en sällsynt sjukdom och antalet ökar. I t.ex. USA uppskattar National Institute of Health (NIH) att mellan 25-30 miljoner människor är drabbade. Enligt den ideella patientorganisationen Global Genes lider så många som 350 miljoner människor globalt av någon av dessa sällsynta kroniska sjukdomar, ofta progressivt invalidiserande tillstånd som begränsar livslängden. Hälften av de drabbade är barn.

Idag har man identifierat ca 7 000 sällsynta sjukdomar, men trots detta existerar idag endast behandlingar för fem procent av dessa.

Globala marknaden för särläkemedel förväntas dubblas till år 2022

Den globala marknaden för särläkemedel uppskattas växa till ett värde på 209 miljarder dollar år 2022, vilket motsvarar en tredjedel av den totala ökningen för samtliga läkemedel som väntas nå ett marknadsvärde på en biljon dollar. Ökningen på 95 miljarder dollar under tidsperioden är anmärkningsvärd, inte minst med tanke på den hårda kritik som de stora läkemedelsbolagen har fått utstå för hög prissättning på dessa läkemedel som är oerhört avgörande för utsatta patientgrupper.

Marknaden för särläkemedel förväntas dubbleras under perioden 2016-2022, vilket är ett tydligt tecken på att läkemedelsbolagens FoU-program (Forskning och Utveckling) i allt högre grad är inriktade mot smalare patientpopulationer som karakteriseras av stora ouppfyllda behov. Incitamenten är starka: bolagen kan dels få en snabbare väg till marknad, dels finns möjligheter till attraktiv prissättning.

Starka ekonomiska och regulatoriska incitament att utveckla särläkemedel

Läkemedelsindustrin präglas av starka ekonomiska och regulatoriska incitament som motiverar bolag att satsa på sällsynta indikationer. Samtidigt möjliggör vetenskapliga framsteg allt fler identifierade sjukdomar. Dessa faktorer samspelar och innebär att marknaden för särläkemedel förväntas nära nog dubbleras under perioden 2016-2022 till 209 miljarder dollar, vilket gör utveckling av särläkemedel till en fortsatt mycket attraktiv affärsmöjlighet för såväl små som stora bolag.

Från ett investerarperspektiv är således ett bolags möjligheter att lämna in, och framförallt att få en godkänd ansökan om särläkemedelsstatus en viktig kurstrigger att bevaka.

Särläkemedels höga prissättning en tydlig katalysator för försäljningstillväxten

Särläkemedel står idag för 7,9 procent av de totala läkemedelskostnaderna i USA enligt en ny rapport från QuintilesIMS Institute.

Den genomsnittliga årliga kostnaden för ett särläkemedel år 2016 var över 32 000 dollar, och de 10 ”orphan-behandlingar” som användes av det största antalet patienter kostade i genomsnitt 14 909 dollar per år. Cirka 1 procent av alla särläkemedel kostar mer än 500 000 dollar per år, och dessa läkemedel står för 1,6 procent av den totala försäljningen av särläkemedel.

Av den totala läkemedelsförsäljningen i USA år 2016 på cirka 450 miljarder dollar, utgjordes cirka 36 miljarder dollar av särläkemedel. Merparten, nästan 60 procent av de totala försäljningsintäkterna, avser traditionella läkemedel som i allmänhet är billigare.

Sedan 1983 har antalet godkända särläkemedel ökat markant

Godkända särläkemedel mellan 1983–2017.

Stora fördelar för läkemedel som beviljas särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation)

Kostnaden för att utveckla ett särläkemedel är som regel mycket högt oavsett om läkemedlet kan göra nytta för en stor eller liten patientgrupp. Historiskt har därför företag haft litet intresse att satsa utvecklingsresurser på så kallade särläkemedel för små patientgrupper. Den engelska benämningen ”orphan drugs” uttrycker den rådande situationen fram till början av 2000-talet.

Genom politiska initiativ i USA, Japan och EU antogs olika program för att stimulera företag att ta fram nya läkemedel för behandling av ovanliga och svåra sjukdomar. Vi ser idag ett ökat inflöde av sådana läkemedel. Det är mycket positivt för de patienter som är drabbade och som tidigare inte kunde få behandling, som en konsekvens av att sjukdomen är sällsynt.

Syftet med lagstiftningen om särläkemedel är att underlätta forskningen och utvecklingen av läkemedel samt att påverka marknadsförhållandena så att det blir lockande att utveckla särläkemedel.

Sammanfattning av de övergripande fördelarna i USA och EU för särläkemedelsutveckling

· Kraftigt reducerade avgifter i samband med godkännande och registrering.

· 10 år av marknadsexklusivitet i USA (motsvarande är 7 år i Europa) för bolaget efter marknadsföringsgodkännande för läkemedlet och den aktuella indikationen.

· Rätt till betydande stöd från EMA och FDA; de regulatoriska myndigheter som granskar upplägg och resultat av kliniska studier inom EU och USA, samt ansvarar för godkännandet av läkemedel som utvecklats för användning inom EU och USA.

Fördelar i USA, fastslagna enligt amerikansk lagstiftning

Källa: https://www.iqvia.com/en/institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states

Fördelar i EU, fastslagna i europeisk lagstiftning

· Ensamrätt inom EU i 10 år.

· Kostnadsfri eller reducerad avgift för vetenskaplig rådgivning och för godkännande.

· Kostnadsfri inspektion innan godkännande.

· Centralt godkännande i EU.

· Företräde till EU:s forskningsprogram inom de så kallade ramprogrammen.

· Tillgång till stimulansåtgärder som vidtas av medlemsstaterna samt forskningsstöd till förmån för små och medelstora företag (SME).

För läkemedelspreparat som erhållit särläkemedelsstatus erbjuds vetenskaplig och adminis­trativ rådgivning och lättnader i försäljningstillstånds- och övriga läkemedelstillsyns­avgifter. Särskilt då det gäller små och medelstora aktörer är rabatterna betydliga. Efter att försäljnings­tillstånd beviljas garanteras särläkemedlet dessutom ett tio år långt skydd mot generiska preparat för behandlingen av den aktuella sällsynta sjukdomen.

Källor:

Toleranzias TOL2 beviljas särläkemedelsstatus i USA

Den 22 mars 2017 meddelade Toleranzia att Food and Drug Administration i USA beviljat bolagets särläkemedelsstatusansökan avseende dess nya tolerogen, TOL2. I och med erhållandet av särläkemedelsstatus för TOL2 i USA stärker Toleranzia avsevärt sin position på den strategiskt viktiga nordamerikanska marknaden. Sedan tidigare har bolaget särläkemedelsstatus i både USA och Europa avseende läkemedelskandidaten TOL1. Beviljad särläkemedelsstatus i USA ger sju års marknadsexklusivitet för ett godkänt läkemedel på den amerikanska marknaden, lägre utvecklingskostnader och betydande hjälp från regulatoriska myndigheter.

Toleranzias VD Charlotte Fribert kommenterar

– Det positiva beskedet från FDA är väldigt glädjande. Möjligheten att erhålla sju års marknadsexklusivitet i USA, vår i särklass viktigaste marknad, är oerhört betydelsefull för oss. Särläkemedelsstatus innebär också viktiga fördelar under utvecklingsfasen såsom kostnadslättnader och potentiellt en snabbare process för att ta en effektiv och säker behandling mot myastenia gravis till marknaden. Att vi nu erhållit särläkemedelsstatus för ytterligare ett av Toleranzias tolerogener innebär en betydande förstärkning av vår kommersiella ställning inom vår huvudindikation – myastenia gravis.

Särläkemedels unika särställning gällande sannolikheten att komma ut på marknaden

En viktig faktor att titta närmare på när man analyserar bolag inom biotech är det som på engelska benämns för Probability of Success eller Likelihood of Approval (LoA). Det vill säga sannolikheten för bolagets läkemedelskandidat att komma ut på marknaden. När man tittar på prekliniska bolag såsom Toleranzia, är det rimligt att utgå från att bolagen bör värderas mot sannolikheten att kunna lyckas. Då är statistik helt avgörande för investerare.

Av ”Clinical Development Success Rates 2006-2015”, den mest omfattande studien av klinisk läkemedelsutveckling, visar att sannolikheten för en genomsnittlig läkemedelskandidat att gå från fas I till marknaden är 9.6 %.

Särläkemedel har hela 25.3 % sannolikhet att från fas I nå marknaden. Detta är i särklass den högsta siffran sett till samtliga läkemedel. Mer än 25 procent av samtliga särläkemedelskandidater går alltså hela vägen från fas I-studier till marknadslansering. Siffran tål att upprepas: mer än var fjärde särläkemedelskandidat går hela vägen fram till marknadslansering.

Källor:

EvaluatePharma rapport om särläkemedel

EvaluatePharma har publicerat en rapportenbart om Orphan Drugs. Innan vi tittar närmare på rapporten ska vi ta en titt på vad EvaluatePharma är och varför deras rapporter väger mycket tungt och är pålitliga.

EvaluatePharma

Sedan 1996 har EvaluatePharma försetts ledande beslutsfattare inom läkemedelsindustrin med ett perspektiv på världens finansmarknader. EvaluatePharmas framåtblickande syn på marknaden är enormt inflytelserik eftersom det visar konsensus om förväntningar, vilket påverkar aktiemarknadsvärderingar från företag. Aktieanalytikernas prognoser visar sina perspektiv på individuell företagsprestanda, industrins utveckling och den makroekonomiska miljön. EvaluatePharma har fångat konsensusprognoserna för aktieanalytiker och integrerat dem med de historiska resultaten, som rapporterats av företagen. Ur denna omfattande syn på industrin framträder dess tidigare och förväntade framtida prestanda och kan analyseras med hjälp av EvaluatePharma. Analyser sträcker sig från totala marknadstrender och terapeutiska översikter till individuell företagsprestanda och produktutveckling. Oavsett syn på industrins framtid är EvaluatePharma den viktigaste vägledningen till värde inom läkemedels- och bioteknikområdet.

Rapporten

“Den stadiga och obevekliga tillväxten av marknaden för särläkemedel är det framträdande temat i den fjärde upplagan av ”Evaluate Pharma’s Orphan Drug Report”. Det som har förändrats under de senaste 12 månaderna är den ökade granskningen av priset på dessa livräddande läkemedel. Det finns ingen tvekan om att försäkringsbolagen fortsätter att täcka föräldralösa läkemedel, eftersom de ofta är det enda alternativet för patienter och fortfarande utgör en relativt liten del av de totala budgetarna. Enligt resultaten i årets rapport kommer marknaden att fortsätta växa snabbt, med en prognos för försäljningstillväxten på 11 % per år, mer än dubbelt så mycket som förutspått för konventionella läkemedel. Faktum är att försäljningen av särläkemedel förväntas nästan dubblas mellan 2016 och 2022 för att nå 209 miljarder dollar. Denna snabba tillväxt samt den starka viljan att betala för dessa dyra läkemedel är två av de främsta anledningarna till att sektorn har blivit alltmer attraktiv för några av industrins största aktörer.”

Utvald statistik från rapporten

Utlicensieringsavtal – värdet inom segmentet särläkemedel

Medtrack har publicerat en rapport från 2014 om utlicensieringstrender för särläkemedel.

Rapporten

Särläkemedel har fått stor uppmärksamhet de senaste åren och erbjuder hopp till de som drabbats av dessa sällsynta sjukdomar. Myndigheter uppmuntrar läkemedelsutveckling genom lagstiftning och genom att erbjuda förmåner till läkemedelsbolag för dessa små patientpopulationer, vilket lett till att läkemedelsindustrin har ett stort intresse för särläkemedel. Mindre konkurrens, marknadsexklusivitet och snabbspårsutveckling innebär en lukrativ marknad för industrin. Sedan läkemedelsindustrin fick upp ögonen för den stora intäktspotentialen i att utveckla särläkemedel har vi sett en ökning i utvecklingen av särläkemedel. Precis som med all läkemedelsutveckling har licensavtal blivit en intressant faktor för utvecklingen av marknaden för särläkemedel.

Värdet av licensavtal för särläkemedel

Det genomsnittliga värdet av licensavtal inom läkemedelsindustrin har minskat avsevärt sedan 2009 och har inte återhämtat sig ännu. Men licensavtal för särläkemedel har tagit en annan riktning. Deras värden fortsätter att överträffa andra läkemedelsaffärer sedan skiftet började 2010. Denna trend utgör en tydlig representation av särläkemedlens lukrativa marknad inom läkemedelsindustrin.

Det genomsnittliga värdet av ett utlicensieringsavtal för ett särläkemedel var 2013 nästan 250 miljoner dollar

I vilken fas utlicensieringsavtal upprättas och royaltyintäkter i de olika faserna

Av diagrammet ovan framgår under vilken del av de kliniska studierna som utlicensieringsavtal upprättas. Som vi kan se sker majoriteten av utlicensieringsavtalen i Fas II.

På grund av den snabba översynsprocessen för särläkemedel är tidsramen från fas III till marknad kortare än för vanliga läkemedel. Royaltyintäkter mer än dubbleras i fas III i jämförelse med övriga faser.

Rapporten anger vidare vi ser en tydlig trend för särläkemedel. Tillväxten i särläkemedelssektorn fortsätter att öka då företagen ser fördelarna som utvecklingen av dessa läkemedel innefattar, såsom kostnadsbesparingar genom en snabb granskningsprocess och marknadsexklusivitet.

IMS Health

Det mycket ansedda IMS Health bekräftar dessa slutsatser i sin rapport ”IMS PharmaDeals, Review of 2015: Return of the mega-merger and a shift to early-stage dealmaking” från 2015, där man konstaterar att ett stort antal läkemedels- och bioteknikföretag sökte nya möjligheter inom området för sällsynta sjukdomar genom förvärv eller allianser.

Sammanfattning

· I jämförelse med sedvanliga läkemedel är det mycket enklare för särläkemedelsbolag att knyta licensavtal, och till ett högre värde.

· Att bli finansierad hela vägen in i marknaden med royalties och milstolpsbetalning.

· Oftast handlar det om avtal värda flera miljarder.

· Kanske det mest centrala gällande särläkemedelsstatus är att de har en oerhört mycket högre sannolikhet att nå marknaden än sedvanliga läkemedel.

Toleranzia och Testa Center – ingen liten sak

Som bekant har Toleranzia erhållit ett anslag på 400 000 sek från SweLife för att ingå ett samarbetsprojekt avseende industriell framställning av läkemedelskandidaten TOL2 vid Testa Center i Uppsala. Projektet innebär att Toleranzia kommer att kunna validera tillverkningsprocessen för TOL2 i industriell skala samt producera material för utveckling av formuleringen av TOL2 för kliniska studier.

Testa Center – ingen liten sak

Testa Center är Sveriges testbädd och innovationscenter inom bioprocessteknologi. Bakom etableringen står regeringen, Vinnova och GE Healthcare. Även Swelife stödjer Testa Center med 8,4 miljoner kronor.

Testa Center ägs av GE Healthcare och ingår i GE Healthcare BioPharma, som är en del av GE Healthcares Life Sciences.

GE Healthcare BioPharma hade en omsättning på 3 miljarder dollar 2018.

GE Life Sciences hade en omsättning på 19.8 miljarder dollar.

GE Healthcare, ett multinationellt företag, är i sin tur ett dotterbolag till den amerikanska multinationella komcernen General Electric med en omsättning på 120 miljarder dollar.

Testa Center är således en del av ett etablerat och framgångsrikt nätverk inom Life Sciences.

Testa Center har en omfattande kompetens inom biologiska läkemedel och en toppmodern avancerad infrastruktur för tillverkning i industriell skala och tillhandahåller:

  • verifieringsmedel för ett antal vetenskapligt, medicinskt och affärsmässigt intressanta och välmotiverade projekt som ska använda anläggningen
  • Uppskalning och verifiering av tekniska lösningar eller biologiska projekt i en autentisk produktionsmiljö
  • Uppskalning av nyckelprocesser, tex produktion och rening av protein

https://www.mediconvillage.se/en/member/testa-center

https://www.uuinnovation.uu.se/strategiska-initiativ/testa-center/

Testa Center del i en gigantisk affär med Danaher värd 21,4 miljarder dollar

Testa Center är inte någon liten sak. Det är ett minst sagt välrenommerat företag och del av ett världsomfattande nätverk vars expertis är högt efterfrågad. Så högt att Danaher i februari 2019 köpte upp bolaget som en del i en större affär värd 21,4 miljarder dollar (närmare 200 miljarder svenska kronor) genom sitt köp av GE Healthcares BioPharma. Verksamhetsområdet kommer att ansluta till Danaher som ett fristående bolag.

Danaher är ett amerikanskt hälsovårdskonglomerat och ett Fortune 500-bolag som under fjolåret omsatte 20 miljarder dollar.

“Testa Center, as a non-profit company owned and operated by GE Healthcare in Uppsala, is part of the proposed transaction with Danaher Corporation.”

“In an announcement on February 25 2019, GE announced the proposed sale of parts of the current Life Sciences business to US-based Danaher Corporation.”

Stort erkännande av Toleranzia och TOL2 som är på snabb marsch mot klinik

Det nyligen finansierade samarbetet via anslag med Testa Center (400 000 sek via SweLife) är nu i fullt arbete för att i närtid erhålla validering av tillverkningsprocessen av vår sylvassa läkemedelskandidat TOL2.

Valideringsprocessen är en viktig pusselbit för tillverkning av TOL2 på industriell skala samt producera material för utveckling av formulering inför den kommanda fas 1/2a-studien, som enligt tidsplanen ska starta Q1 2020.

Samarbetet med det högt ansedda Testa Center, som nyligen ingick i ett gigantiskt uppköp av Danaher Corporation, är ett starkt erkännande av Toleranzia och TOL2. Jag skulle vilja citera Testa Centers uttalande om samarbetet med Toleranzia.

Double scale up this time. An important national breakthrough for Testa Center and for Toleranzia that will be able to validate the manufacturing process for the drug candidate TOL2.

Toleranzias samarbete med Testa Center är verkligen en stor sak. Det kommer ta TOL2 hela vägen till klinik med en validerad stark tillverkningsprocess i industriell skala och produktion av material för utvecklingen av formuleringen av TOL2 för kliniska studier. Detta är verkligen en stor sak. Och ett stort erkännande av Toleranzia och TOL2.

TOLERANZIAS HUVUDKANDIDAT TOL2 VISAR BOTANDE EFFEKT

TOL2 mot den muskulära sjukdomen Myasthenia Gravis (MG), har visat upp spektakulära data i såväl effekt som säkerhet. Botande effekt i kombination med att vara helt säker (toxikologi) så är kandidaten TOL2 i hittills presenterad pre-klinisk data anmärkningsvärd, och har gett eko och stora intressen från läkemedelsbolag.

Arbetet med att förbereda TOL2 till perfektion inför de kliniska studierna, som planeras starta under Q1 2020, har löpt på enastående bra.

För er som inte följt mig tidigare rekommenderar jag mina tidigare bloggar. Där har jag nyanserat befintlig information samt delgivit mina personliga tolkningar om vad jag ser i detta intressanta case.

ETT ÅR AV FANTASTISKA RESULTAT TAR TOL2 IN I KLINIK 2020

Låt oss titta på de resultat som Toleranzia levererat under det senaste året. Dessa resultat kommer ge oss en god förmåga att bedöma utsikterna för TOL2 att fortsätta på den inslagna vägen mot att bli den unika, effektiva, säkra och kostnadseffektiva kandidat mot sjukdomen myastenia gravis (MG) som Toleranzia bygger för.

Distributionsstudien visar att TOL2 snabbt och effektivt når de organ som är de viktigaste för toleransinducering och att TOL2 inte ansamlas i organ (som av patientsäkerhetsskäl inte bör påverkas).

Samtidigt, och lika viktigt, visar Toleranzia genom dessa resultat att TOL2 är sjukdomsspecifik och påverkar endast den del av immunsystemet som är kopplad till den enskilda sjukdomen. Övriga delar av immunförsvaret, som är centrala för vår hälsa, lämnas intakta. Till exempel förmågan att skydda mot infektionssjukdomar och förmågan att hindra cancerutveckling. Detta ska jämföras med befintliga behandlingsformer vars läkemedel inte förmår fungera målsökande, vilket har en stark negativ inverkan på patientens hälsa och välbefinnande eftersom dessa läkemedel har en generell icke målinriktad funktion vilket försämrar kroppens immunförsvar.

För en mer detaljerad analys av distributionsstudien rekommenderar jag dessa båda texter.

Toxikologi- och säkerhetsstudier & storskalig produktion

Toleranzias forskare har, i samarbete med extern expertis inom industriell proteintillverkning, framgångsrikt utvecklat en ny högeffektiv produktionsmetod för läkemedelskandidaten TOL2 i bakterier. Den nya produktionsmetoden producerar minst 10 (!) gånger mer än den ursprungliga metoden i jäst och har en rad tekniska fördelar och medger framtagning av större mängder protein med oförändrat hög kvalitet till avsevärt sänkta kostnader. Fortsatt framställning av TOL2 kommer därför att baseras på det nya systemet. Arbetet med att kontraktera en extern tillverkare pågår under ledning av Hejnaes Consult AB, ledande expert inom industriell proteintillverkning.

Kvaliteten och den förstklassiga behandlingseffekten av TOL2 tillverkat med de olika metoderna är helt likvärdiga.

Eftersom fördelarna med den nya produktionsmetoden är så stora, väljer bolaget att fortsättningsvis fokusera på att tillverka TOL2 i bakterier.

– Vi presenterar idag resultatet av ett framgångsrikt samarbete mellan våra interna forskare och extern expertis inom industriell produktion av proteinläkemedel. Den nya produktionsmetoden ger oss omedelbara fördelar i och med att framtagningen av TOL2 för den fortsatta prekliniska och kliniska utvecklingen förenklas och kan ske till en avsevärt lägre kostnad. På sikt betyder det också att marginalerna i en kommersiell produktion kommer att bli avsevärt mer attraktiva. Det fortsatta prekliniska arbetet löper på som planerat med TOL2 producerat med den nya metoden. För att dra full nytta av den nya produktionsmetoden för framtagning av GLP- och GMP-material räknar vi med en mindre tidsförskjutning som gör att inledningen av den kliniska studien i myastenia gravis-patienter flyttas in i 2020, kommenterar Toleranzias vd Charlotte Fribert.

Utvecklingsarbetet, i Toleranzias regi, tillsammans med Hejnaes Consult AB, en extern expert med mångårig erfarenhet av industriell tillverkning av proteinläkemedel från bland annat Novo Nordisk, har bedrivits samtidigt med att Toleranzias kontraktsproducent PX’ har arbetat med att utveckla den ursprungliga processen i jäst. I och med att de parallella aktiviteterna har bidragit till den nya processen har utvecklingsarbetet kunnat ske mycket kostnadseffektivt.

Denna pressrelease säger oss att Toleranzia har steppat upp insatserna för att attrahera kommande partners. Bolaget har alltså parallellt med de prekliniska studierna gjort en medveten och riktad insats för att effektivisera produktionsmetoden genom samarbetet med Hejnaes Consult AB.

I mina ögon är detta ytterligare en bekräftelse på att bolaget aktivt och målinriktat arbetar för att göra TOL2 till en kommersiellt attraktiv kandidat och bäddar för en stark förhandlingsposition när kommande partners kommer med konkreta erbjudanden. Jag skulle inte bli förvånad om bolaget sitter på sådan information om TOL2 som gör att man redan nu känner sig helt trygga i att satsa på att optimera TOL2 för marknad och partnerskap eller exit (som utvecklandet av den nya produktionsmetoden visar).

Informationen om den nya högeffektiva produktionsmetoden är således en väldigt intressant och viktig nyhet. Den utgör ett centralt steg mot den framtida kommersialiseringen av TOL2 och att attrahera framtida partners. Marginalerna med den högeffektiva och avsevärt billigare produktionen blir oerhört attraktiva och får potentiella partners att gnugga händerna.

Toleranzia meddelar resultaten från den viktiga immuntoxikologiska studien. Den visar entydigt att det inte föreligger någon förhöjd risk för oönskade immunologiska effekter i människa. Tillsammans med de tidigare presenterade säkerhets­farmakologiska och toxikologiska data pekar resultaten entydigt mot att TOL2 kommer att kunna utvecklas som ett mycket säkert och effektivt läkemedel.

Resultatet är också ytterligare en viktig pusselbit i att få kandidaten TOL2 godkänd som läkemedel och ta den till marknad.

Toleranzia meddelar att bolaget fortsätter vägen mot att få TOL2 godkänt för kliniska studier i människa. Nu inleds den preliminära toxikologiska studien, en korttidsstudie som kommer att undersöka den tänkta terapeutiska dosen samt en fem gånger högre dos med avseende på toxikologiska egenskaper.

ANALYS

TOL2 går in i kliniska studier med bästa möjliga resultat

Resultaten som redovisats ovan talar för sig själv. De visar entydigt att TOL2 går in i kliniska studier med bästa möjliga förutsättningar i ryggen.

I och med att TOL2 under inledningen av 2020 ska in i kliniska studier och det med enastående resultat i ryggen, är det från en investerares perspektiv triggande där en mycket stor uppsida ligger i potten.

Nyckeln

Den storskaliga produktionen av en sylvass kommersiellt gångbar kandidat kommer inom kort att inledas. Som framgått i denna text är produktionsmetoden redan framtagen och validerad och arbetet med att kontraktera en extern tillverkare pågår.

Det är inte långsökt att spekulera att Toleranzia sitter i förarsätet vad gäller kontrakteringen och med omsorg kan välja (och vraka) den externa tillverkare som passar bolaget och kandidaten bäst. Således kommer den externa tillverkaren stå för den storskaliga produktionen av kandidaten TOL2 och producera material enligt GMP (good manufacturing practice) för den första kliniska studien. ”Produktion enligt GMP” innebär att produktionen uppfyller de kvalitetskrav som myndigheter har för kommersialisering av produkten. Som redan nämnts används den nya produktionsmetoden redan och det fortsatta prekliniska arbetet med kandidaten TOL2 löper på som planerat där kandidaten TOL2 alltså produceras med den nya metoden. En kandidat som också ska locka investerare att även vilja vara med när TOL2 ska in i klinik, vilket sker redan i inledningen av 2020. Personligen utgår jag från att kandidaten har den exceptionella höjd som redan visats i djurmodell.

Just produktionen, säkerheten och toxikologin är det som jag vet andra investerare också bevakar då dessa milstolpar får anses som de viktigaste ur ett investeringsperspektiv för att vara med på resan över klinisk FAS1/2a. Som vi har sett under Q1 och Q2 så lär flera uppdateringar presenteras marknaden från bolaget. Utöver det så kanske bolaget överraskar i form av något avtal eller anslag.


MILSTOLPAR & TRIGGERS

2018

  • Storskalig produktion av TOL2 inleds
  • Toxikologi- och säkerhetsstudier inleds
  • Framgångsrik distributionsstudie med TOL2 publiceras


2019

  • Q1 – Ny högeffektiv produktionsmetod (10x) sätts i drift
  • Framgångsrik immuntoxikologisk studie publiceras – ingen förhöjd risk i människa
  • Preliminär toxikologisk studie inleds
  • Mycket positiva resultat från den preliminära toxikologiska studien publiceras
  • Ämnet som förmedlar tolerans ökar signifikant efter behandling med TOL


TRIGGERS

Tänkbar tidsordning samt scenario av triggers kommande tid

  1. Partnerskap med ett globalt läkemedelsbolag
  2. Särläkemedelsstatus för TOL2 (EU)
  3. Beviljat anslag på upp till 18 Msek från HORIZON
  4. Ny indikation/läkemedelskandidat
  5. Klinisk Fas1/2A-studie

Bild6


SÄRLÄKEMEDELSSTATUS I EU

Särläkemedelsstatus för TOL2 i Europa är att vänta och kan mycket väl vara runt hörnet. För ett särläkemedelsbolag som Toleranzia är detta ett mycket viktigt erkännande tillika patent/status. 

Här ska det noteras att TOL2 redan erhållit särläkemedelsstatus i USA.

“Det positiva beskedet från FDA är väldigt glädjande. Möjligheten att erhålla sju års marknadsexklusivitet i USA, vår i särklass viktigaste marknad, är oerhört betydelsefull för oss. Särläkemedelsstatus innebär också viktiga fördelar under utvecklingsfasen såsom kostnadslättnader och potentiellt en snabbare process för att ta en effektiv och säker behandling mot myastenia gravis till marknaden. Att vi nu erhållit särläkemedelsstatus för ytterligare ett av Toleranzias tolerogener innebär en betydande förstärkning av vår kommersiella ställning inom vår huvudindikation – myastenia gravis.”

Toleranzias vd Charlotte Fribert

Fördelarna i USA och EU vid särläkemedelsstatus

Bild17

Källa: https://www.iqvia.com/en/institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states

Bild19


Fördelar i EU, fastslagna i europeisk lagstiftning

EU

För läkemedelspreparat som erhållit särläkemedelsstatus erbjuds vetenskaplig och adminis­trativ rådgivning och lättnader i försäljningstillstånds- och övriga läkemedelstillsyns­avgifter. Särskilt då det gäller små och medelstora aktörer är rabatterna betydliga. Efter att försäljnings­tillstånd beviljas garanteras särläkemedlet dessutom ett tio år långt skydd mot generiska preparat för behandlingen av den aktuella sällsynta sjukdomen.

Källor:
https://www.life-time.se/patient/eu-regelverk-for-sarlakemedel-har-gett-manga-nya-lakemedel-mot-sallsynta-sjukdomar/
http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPOD17.pdf
http://sic.fimea.fi/web/sv/arkiv/2016/4_2016/sallsynta-sjukdomar/utvecklingen-av-sarlakemedel-stods-i-europa

18 MSEK I FORSKNINGSSTÖD FRÅN HORIZON 2020

Bild14

Toleranzia lämnade efter sommaren 2018 in en ansökan till EU inom ramen för det EU-finansierade programmet Horizon 2020 SME instrument fas 1. Finansiella bidrag inom detta program är avsedda att användas till att vidareutveckla företagets affärsplan och att ansöka om ett mer omfattande projektstöd inom ramen för Horizon 2020 SME instrument fas 2. I utvärderingen av Toleranzias ansökan, erhölls höga poäng i alla bedömningskategorier från EUs experter vilket resulterade i att ansökan tilldelades kvalitetsstämpeln ”Seal of Excellence” från EU för sin ansökan ”An effective and safe targeted therapy for treatment of myasthenia gravis”. Med stöd av denna bedömning från EU har Vinnova nu beslutat att tilldela Toleranzia en halv miljon kronor, vilket tillför bolaget nödvändiga resurser för att effektivt kunna genomföra en ansökan med hög kvalitet inom fas 2 programmet. Denna ansökan kan, om den godkänns, tillföra Toleranzia upp till ca 18 MSEK i extra projektstöd.

Charlotte Fribert


Stöd från EU:s Horizon SME instrument fas 1 och 2 är stora och värdehöjande triggers

Nedan följer en sammanställning av vad detta stöd medför och som klart och tydligt visar vilka fördelar det för med sig. Särskilt avsnittet under ”Outcomes”.

Bild15

Bild16

Källa: https://ec.europa.eu/programmes/horizon2020/en/h2020-section/sme-instrument

400 000 SEK I FORSKNINGSSTÖD FRÅN SWELIFE

Bild32

Projektet innebär att Toleranzia kommer att kunna validera tillverkningsprocessen för TOL2 i industriell skala.

Toleranzia har sedan tidigare utvecklat en mikrobiell tillverkningsprocess för TOL2. Med hjälp av finansieringen från Swelife kommer bolaget att kunna validera processen i större skala vid Testa Centers anläggning i Uppsala samt producera material för utveckling av formuleringen av TOL2 för kliniska studier. Testa Center har en omfattande kompetens inom biologiska läkemedel och en toppmodern avancerad infrastruktur för tillverkning i industriell skala.

– Vi är väldigt glada för att ha blivit utvalda till att erhålla finansiering från Swelife, vilket är ett viktigt erkännande av TOL2 projektet.  Nu kan vi i samarbete med Testa Center validera tillverkningsprocessen för TOL2 och producera TOL2 för det viktiga formuleringsarbetet, säger Toleranzias vd Charlotte Fribert.

Testa Center är en ny statsstödd testbädd för verifiering av innovativa projekt och verktyg som används för industriell tillverkning av biologiska produkter i en autentisk produktionsmiljö.


FRAMTAGNING AV NY INDIKATION

ny indikation

”Parallellt har vi identifierat och påbörjat preklinisk utveckling av en ny läkemedelskandidat inom ytterligare en autoimmun sjukdom där det medicinska behovet fortfarande är mycket stort.”

Källa: Bokslutskommuniké 13 februari 2018

Parallellt med arbetet med TOL2, utvärderar Toleranzia för närvarande olika möjligheter till utveckling av ett läkemedel för behandling av ytterligare en autoimmun sjukdom. Målsättningen är att den nya indikationen ska presenteras inför att TOL2 går in i klinisk utvecklingsfas.

Enligt den av bolaget kommunicerade tidsplanen ska denna nya indikation presenteras under den senare halvan av 2019.

Vd Charlotte Fribert om den nya indikationen

”Vårt verksamhetsfokus ligger i nuläget, som vi tydliggjort, helt och hållet på myastenia gravis och utvecklingen av TOL2 som en säker och effektiv behandling. Men, jämte detta fokuserade arbete söker vi också införliva nya molekyler mot andra autoimmuna sjukdomar för att bredda vår pipeline inför att TOL2 går in i klinisk utvecklingsfas. Runt omkring oss sker väldigt mycket relevant forskning och utveckling och vi bedriver kontinuerligt ”business intelligence” och följer utvecklingen i omvärlden. I vissa fall kan det leda till att vi genomför preliminära studier för att utvärdera en identifierad möjlighet. Vår ambition är att kombinera vår interna nyvunna know-how med omvärldens, för att skapa ”cutting edge technologies” för att bygga tolerogener som ligger i vetenskaplig framkant och som kan utgöra lovande nya molekyler mot en ny sjukdomsindikation.”

Källa: Mejlväxling med Charlotte Fribert

Toleranzia rustar således för att ha en ny indikation redo att utveckla vidare inför att bolagets huvudkandidat TOL2 går in i kliniska utvecklingsfas. Skulle denna indikation visa prekliniska resultat som liknar resultaten för TOL2 så har bolaget ytterligare en mycket stark läkemedelskandidat. Värt att betona är att bolaget alltså redan påbörjat preklinisk utveckling av denna nya kandidat.

Toleranzia har alltså ett mycket starkt utgångsläge i förhandlingarna med de stora läkemedelsbolagen.


PARTNERSKAP OCH UTLICENSIERINGSAVTAL

Bild33.JPG

”Vi genererar ett stort intresse från potentiella tagare – det vill säga olika läkemedelsföretag. Vi har också inlett diskussioner under sekretessavtal med några av dem”. Orden är Vd Charlotte Friberts och uttalades under Toleranzias presentation på Redeye Investor After Work Göteborg så sent som den 21 februari 2019.

En alldeles uppenbar tolkning är att Toleranzia genererar ett starkt intresse, men framför allt betyder faktumet att man ingått diskussioner under sekretessavtal med potentiella tagare att det står bolag i kö för att ingå en affär med Toleranzia. Att Charlotte Fribert dessutom offentliggör att detta pågår är inget annat än en stark indikation på att Toleranzia är övertygade om att en affär kommer att ske och att forskningsresultaten från TOL2 är oerhört starka och tydliga.

Bild20.JPG

“BIO‐Europe är Europas största partneringkonferens för den globala bioteknikindustrin. Deltagare från i stort sett hela bioteknikens värdekedja kommer till konferensen för att identifiera investerings‐ och samarbetsmöjligheter och knyta strategiska relationer.”

Toleranzia har varit tydliga och systematiska med att målet är att ingå ett kommersiellt samarbetsavtal med ledande läkemedelsbolag. Dels för finansieringen av den senare kliniska utvecklingen, dels för lanseringen av läkemedelskandidaten TOL2. Bolaget har också kommunicerat detta mål till marknaden vid flera tillfällen (läs mer här).

Så sent som i november 2018 upprepade bolaget detta mål i samband med offentliggörandet av sitt deltagande i partneringkonferensen BIO-Europe 2018. Dels är konferensen i sig av stor betydelse, dels bekräftar Toleranzias deltagande och kommunikation till aktieägare och marknaden att bolaget arbetar tydligt och systematiskt med att fullfölja sin affärsplan om partnerskap.

Bild21

Mot denna bakgrund blir bolagets närvaro vid BIO-Europe särskilt intressant och förtroendeingivande i mina ögon. Det visar på att bolaget fortsatt arbetar parallellt och långsiktigt (proaktivt) med att uppnå sin uttalade affärsplan, samtidigt som man lägger full kraft på det rent medicinska. Ett strategiskt styrkebesked.

Därutöver har Toleranzia deltagit i och kommer att delta i följande konferenser.

Antigen-Specific Immune Tolerance Drug Development Summit Europe, London, 10 – 12 december 2019

Bild29.JPG

Källa: https://news.cision.com/se/toleranzia-ab/r/toleranzias-vd-charlotte-fribert-talar-pa-internationell-vetenskaplig-konferens-om-toleransterapi,c2689670

Antigen-Specific Immune Tolerance Drug Development Summit World, Boston, 26 – 28 mars 2019

Bild30

Bild31


GU VENTURES

Bild22

GU Ventures placerar sig i UBI Globals ranking som en av de 20 främsta inkubatorer i världen i kategorin “Top Business Incubator – Managed by University”, vilken utgjorde en av fyra kategorier i rankingen. GU Ventures rankas 2a i Norden, 4a i Europa och som nr 17 i världen bland deltagande universitetsdrivna inkubatorer.

Holdingbolaget GU Ventures (GUV) är en affärspartner för innovationer inom bland annat Life Science där samtliga projekt har en direkt anknytning till Göteborgs universitet. 55% av GU Ventures inkubatorbolag är inom Life Science med majoriteten inom läkemedel, bioteknik och medicinteknik.

Toleranzia är ett av GUV:s inkubatorbolag. Klementina Österberg, GU Ventures verkställande direktör, är också aktieägare i Toleranzia med en ägardel 1.72% av bolaget.

GU Ventures riktar sig till idégivare och entreprenörer med disruptiva och banbrytande idéer som kan effektivisera en bransch, behandla eller bota sjukdomar, skapa nya affärsmodeller, bidra till att lösa samhälleliga utmaningar eller på annat sätt förbättra världen. 

De idéer GU Ventures arbetar med ska vara unika, hållbara och kommersiellt gångbara internationellt så att de kan växa till lönsamma verksamheter med global påverkan.

Under de senaste 10 åren har GU Ventures bolag omsatt över 1,8 miljarder kronor och har sammanlagt attraherat över 800 mkr i kapital. Utav dessa har GU Ventures investerat ca 70 mkr i de 140 affärskoncepten.  har alltså attraherat ytterligare kapital motsvarande 10 gånger GU Ventures egen investering, det vill säga 667 mkr.

GU Ventures har genom året gjort ett flertal framgångsrika affärer, då de har bl.a. avyttrat aktier till ett belopp om ca 60 mkr och det finns ett fortsatt stort realiserbart värde i portföljen. Här kan du läsa om exempel på GU Ventures projekt och bolag samt tidigare genomförda EXITS.

GU Ventures = Framgångsrika företag

Ett av GU Holdings huvuduppdrag är att kontinuerligt bidra till kommersialisering av forskningsresultat. När ett antal nyinvesteringar görs under året är det viktigt att i lika hög grad avyttra aktier i mer mogna bolag i portföljen. GU Ventures har därför en exitfokuserad portföljstrategi där t.ex. kontinuerliga kontakter hålls med potentiella tagare. Vår målsättning är dock att vara en långsiktig delägare så länge det är möjligt.

För att säkerställa utvecklingen av portföljen, har GU Ventures en genomarbetad investeringsprocess, en flexibel och kostnadseffektiv arbetsmetod, ett stort nätverk av saminvesterare samt en affärsmässig kompetens. Med dessa verktyg har GU Ventures lyckats skapa företag som nått en värdetillväxt, och genererat god avkastning.

Ett exempel är Oiido AB, som såldes till amerikanska 3M.


FYRA INSYNSKÖP I TOLERANZIA

Bild2

Nyligen (19 mars 2019) genomförde Toleranzias styrelseledamot i Toleranzia Kristian Sandberg ett insynsköp på 23810 aktier till kurs 4.2 kr. Detta har följts av ytterligare tre insynsköp av styrelseledamöter i Toleranzia. Särskilt noterbart är att ingen av dem sedan tidigare äger några aktier i bolaget.

Således finns skäl att finna dessa köp särskilt intressanta och man bör fundera kring den senaste utvecklingen i bolaget och vad som komma kan. En given fråga alla bör fundera över är tajmingen för dessa insynsköp. Om detta har jag skrivit en separat blogg som ni bör läsa. Ni finner den här.

Noterbart är också att samtliga större aktieägare i Toleranzia ökat sina ägor även till denna aktieägaruppdatering – och på ett par håll ganska rejält vilket också det är glädjande.

FYRA INSYNSKÖP I TOLERANZIA – ANALYS

Fyra Insynsköp i Toleranzia – Analys

Nyligen (19 mars 2019) genomförde Toleranzias styrelseledamot i Toleranzia Kristian Sandberg ett insynsköp på 23810 aktier till kurs 4.2 kr. Detta har följts av ytterligare tre insynsköp av styrelseledamöter i Toleranzia. Särskilt noterbart är att ingen av dem sedan tidigare äger några aktier i bolaget.

Således finns skäl att finna dessa köp särskilt intressanta och man bör fundera kring den senaste utvecklingen i bolaget och vad som komma kan. En given fråga alla bör fundera över är tajmingen för dessa insynsköp. Men låt oss först titta närmare på insynsköpen.

De fyra insynsköpen

Maarten Kraan har i denna blockaffär utanför handelsplatsen totalt 47 620 stycken aktier, till en kostnad av 200 000 SEK. En affär som i sammanhanget kan ses som en rejäl post eftersom det också är Maarten Kraans första aktieköp i bolaget.

Kristian Sandberg är köpare av 23 810 stycken aktier till en kostnad av 100 000 SEK.

Anders Milton köpte totalt 14 345 stycken aktier. Kostnaden landade på lite drygt 60 000 SEK.

Eva Lindgren har den 29 mars köp exakt samma antal aktier som Anders Milton, det vill säga 14 345 stycken. Kostnaden är 60 000 SEK.

Noterbart är att samtliga av ovan nämnda aktieköp som är genomförda av ledamöterna i Toleranzia är till samma priskostnad (styckepris) i vad som kan antas i ett större blockköp till kursen 4.20 kr i slutet av mars månad.

Noterbart är också att samtliga större aktieägare i Toleranzia ökat sina ägor även till denna aktieägaruppdatering – och på ett par håll ganska rejält vilket också det är glädjande.

I vilket sammanhang sker insynsköpen?

Toleranzia har tagit flera spektakulära steg sedan min senaste blogg om bolaget. Det finns goda skäl att ha dessa steg i beaktande när man funderar över varför insynsköpen sker just nu. Så låt oss titta närmare på vad som hänt i bolaget före insynsköpen genomfördes.

Följande har hänt sedan mina senaste bloggar om Toleranzia. Jag rekommenderar er att läsa dessa för bakgrundsinfo.

https://robertveritas.wordpress.com/2018/11/17/toleranzia-har-nu-lagt-grunden-for-kliniska-studier/

https://robertveritas.wordpress.com/2018/11/02/toleranzia-pa-plats-under-bio-europe-2018/

https://robertveritas.wordpress.com/2018/10/29/toleranzia-rapporterar-en-framgangsrik-distributionsstudie-med-tol2/

Denna pressrelease säger oss att Toleranzia har steppat upp insatserna för att attrahera kommande partners. Bolaget har parallellt med de prekliniska studierna gjort en medveten och riktad insats genom samarbetet med Hejnaes Consult AB, ledande expert inom industriell proteintillverkning, för att effektivisera produktionsmetoden. I mina ögon är detta ännu en bekräftelse på att bolaget aktivt och målinriktat gör TOL2 till en kommersiellt attraktiv kandidat och bäddar för en stark förhandlingsposition när kommande partners kommer med konkreta erbjudanden. Jag skulle inte bli förvånad om bolaget sitter på sådan information om TOL2 som gör att man redan nu känner sig helt trygga i att satsa på att optimera TOL2 för marknad och partnerskap eller exit (som utvecklandet av den nya produktionmetoden).

Informationen om den nya högeffektiva produktionsmetoden är således en väldigt intressant och viktig nyhet då den utgör ett centralt steg i den framtida kommersialiseringen av TOL2 och för att attrahera framtida partners. Marginalerna med den högeffektiva och avsevärt billigare produktionen blir oerhört attraktiva och får potentiella partners att gnugga händerna.

Toleranzia meddelar resultaten från den viktiga immuntoxikologiska studien. Den visar entydigt att det inte föreligger någon förhöjd risk för oönskade immunologiska effekter i människa. Tillsammans med de tidigare presenterade säkerhets­farmakologiska och toxikologiska data pekar resultaten entydigt mot att TOL2 kommer att kunna utvecklas som ett mycket säkert och effektivt läkemedel.

Resultatet är också ytterligare en viktig pusselbit i att få TOL2 godkänt som läkemedel och ta det till marknad.

Toleranzia meddelar att bolaget fortsätter vägen mot att få TOL2 godkänt för kliniska studier i människa. Nu inleds den preliminära toxikologiska studien som är en korttidsstudie och kommer att undersöka den tänkta terapeutiska dosen samt en fem gånger högre dos med avseende på toxikologiska egenskaper.

Källa: https://news.cision.com/se/toleranzia-ab/r/toleranzia-ab-redovisar-positiva-resultat-i-preliminar-toxikologisk-studie,c2789171

Analys

  1. Toleranzia är övertygade om ett kommande partnerskap. Bolaget fortsätter att visa att man systematiskt och aktivt genomför steg för att ha en stark förhandlingsposition när konkreta erbjudanden läggs på bordet.
  2. Vägen mot kliniska studier går starkt framåt med övertygande och entydigt positiva resultat.
  3. Nyligen genomförda insynsköp av fyra (!) styrelseledamoter som inte sedan tidigare äger några aktier, vittnar om att vägen framåt för Toleranzia är minst sagt lovande.

Toleranzia har nu lagt grunden för kliniska studier

Av robertVERITAS

16 november 2018

IMG_20181117_001544

Toleranzia publicerade idag sin delårsrapport för det tredje kvartalet 2018. Därför finns det goda skäl att gå igenom var bolaget befinner sig och kanske ännu viktigare vart Toleranzia är på väg.

Toleranzia presenterar starka studieresultat

Toleranzia har både inlett och avslutat den viktiga och grundläggande distributionsstudien. Studien utgör det första delmomentet av de viktiga och grundläggande toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av bolagets huvudläkemedelskandidat TOL2 som ska ge underlag för bolagets ansökan om klinisk prövning på människa. Det kan konstateras att Toleranzia visar tydliga resultat av högsta klass.

Detta första delmoment består av kartläggning av hur TOL2 distribueras i kroppen. Studien visar att TOL2 snabbt och effektivt når de organ som är de viktigaste för toleransinducering och att TOL2 inte ansamlas i organ som av patientsäkerhetsskäl inte bör påverkas.

Starkare resultat går inte att få i en sådan typ av studie, vilket torde glädja alla aktieägare. Därtill uppvisar bolagets prekliniska studier av TOL2 mycket goda resultat med stor behandlingseffekt utan biverkningar och med botande effekt (läs mer nedan). Distributionsstudien visar att TOL2 snabbt och effektivt når de organ som är de viktigaste för toleransinducering och att TOL2 inte ansamlas i organ som av patientsäkerhetsskäl inte bör påverkas.

Samtidigt, och lika viktigt, visar Toleranzia att TOL2 inte ansamlas i hjärta, hjärna eller lungor, vilket är mycket bra. Toleranzias toleransinducerande terapi är sjukdomsspecifik och påverkar endast den del av immunsystemet som är kopplad till den enskilda sjukdomen, medan övriga delar av immunförsvaret som är centrala för vår hälsa lämnas intakta, såsom förmågan att skydda mot infektionssjukdomar och förmågan att hindra cancerutveckling. Detta ska jämföras med befintliga behandlingformer vars läkemedel inte förmår fungera målsökande (vilket har en stark negativ inverkan på patientens hälsa och välbefinnande eftersom dessa läkemedel har en generell icke målinriktad funktion vilket försämrar kroppens immunförsvar generellt).

Efter endast sex timmar fanns 85 procent av all den TOL2 som uppmättes ansamlad i levern. Samtidigt fanns det inga betydande mängder i vare sig hjärta, hjärna eller lungor.

Toleranzias VD Charlotte Fribert uttalar sig om resultaten av distributionsstudien. 

hqdefault

“Att så höga nivåer på kort tid ansamlas i levern är väldigt betydelsefullt då detta organ har en central roll när det gäller kroppens förmåga att skapa tolerans. Resultaten från studien stärker oss i vår tilltro till vårt koncept både när det gäller effekt och säkerhet. De är också viktiga för oss att ha med när vi nu arbetar vidare med de toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av TOL2, som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.”

Prekliniska studier med mycket goda resultat

Tillsammans med en forskargrupp vid Hellenic Pasteur Institute i Aten har Toleranzia genomfört prekliniska studier med TOL2 i en djurmodell av myastenia gravis. Den uppvisade mycket goda egenskaper. Behandlingseffekten var stor utan tecken på biverkningar och TOL2 har botande effekt på sjukdomen.

f04ee817103897bc892df75c95646528 (1)

VD Charlotte Friberts reflektioner i delårsrapporten

I rapporten kommenterar Charlotte Fribert var Toleranzia befinner sig och var bolaget är på väg.

“En framgångsrik period i Toleranzias utveckling. Det tredje kvartalet har varit både hektiskt och framgångsrikt för Toleranzia. Vårt team arbetar tillsammans med våra externa samarbetspartners fokuserat och intensivt för att ta vår läkemedelskandidat TOL2 genom de prekliniska aktiviteterna och vidare till kliniska studier på människor.

Kort efter kvartalets utgång kunde vi passera en viktig milstolpe på vägen mot kliniska studier i patienter med myastenia gravis. Då avslutades den viktiga distributionsstudie som vi, tillsammans med Hellenic Pasteur Institute i Aten, genomfört med TOL2 i djurmodellen för myastenia gravis. I studien hade vi märkt TOL2 med en radioaktiv isotop, något som gör det möjligt att följa hur läkemedelskandidaten sprids i kroppen efter att den injicerats, och, än viktigare, var den ansamlas i kroppen. Målet är att TOL2 främst ska nå lever och mjälte, de organ som är de viktigaste när det gäller toleransinducering.

Jag är glad över att kunna säga att studien gav oss tydliga resultat som visar att TOL2 snabbt och effektivt når de avsedda organen. Samtidigt, och lika viktigt, kunde vi visa att TOL2 inte ansamlas i hjärta, hjärna eller lungor, vilket är mycket bra, eftersom vi av patientsäkerhetsskäl inte vill påverka dessa organ. Efter sex timmar fanns 85 procent av all den TOL2 som uppmättes ansamlad i levern. Samtidigt fanns det inga betydande mängder i vare sig hjärta, hjärna eller lungor.

Att så höga nivåer på kort tid ansamlas i levern är väldigt betydelsefullt då detta organ har en central roll när det gäller kroppens förmåga att skapa tolerans. Resultaten från studien stärker oss i vår tilltro till vårt koncept både när det gäller effekt och säkerhet. De är också viktiga för oss att ha med när vi nu arbetar vidare med de toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av TOL2, som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.

Vi lever i en föränderlig värld och det är viktigt att upprätthålla kontakterna med kommande partners inom den globala läkemedelsindustrin. Därför deltog vår Chief Business Officer Björn Löwenadler, tillsammans med vår styrelseledamot Anders Waas, i den för branschen så viktiga partnering­konferensen BIO-Europe 2018, som hölls i Köpenhamn i början av november. På BIO-Europe, som brukar vara mycket givande, samlas tusentals personer och företag varje år för att diskutera och identifiera samarbetsmöjligheter. Vårt TOL2-projekt rönte stort intresse från flera stora läkemedels­bolag och ett antal nya intressanta kontakter knöts.

Vi lägger mer resurser på att öka insatserna för att nå en förbättrad kommunikation, både med våra ägare och med finansmarknadens olika aktörer. Vi har därför valt att inleda ett samarbete med Oysterberry Communication AB. Bolaget kan bli en nyckelpartner för oss i frågor som rör finansiell och strategisk kommunikation och investerarrelationer. Jag ser fram emot det samarbetet, precis som jag ser fram emot att fortsätta arbeta med Toleranzias team och styrelse när vi nu, steg för steg, fortsätter den spännande resan mot ett färdigt läkemedel.”

Avslutande ord

Det kan konstateras att Toleranzia har skapat sig goda förutsättningar att gå in i kliniska studier på människa. De prekliniska resultaten, resultaten av distributionsstudien och den generellt mycket höga sannolikheten för särläkemedel att nå marknaden (mer än 25 procent av samtliga särläkemedelskandidater går hela vägen från fas I-studier till marknadslansering) gör att bolaget torde vara en attraktiv placering för en investerare.

Av @robertVERITAS

 

Toleranzia på plats under BIO-Europe 2018

Tydliga signaler från Toleranzia

Dagens PM är viktigt och positivt på några olika sätt. Dels är konferensen i sig av stor betydelse (se nedan). Dels bekräftar Toleranzias deltagande och kommunikation till oss aktieägare & marknaden att bolaget arbetar tydligt och systematiskt med att fullfölja sin affärsplan, vilket är ett utlicensieringsavtal efter avslutade fas 1/2a-studier (se nedan). Dessutom är detta det tredje (rätta mig om jag har fel!) pm:et på relativt kort tid, vilket signalerar att bolaget nu satsar på att utveckla Investor Relations. Något som faller sig naturligt med anställningen av en IR-ansvarig för inte så länge sedan.

Bakgrund

Dagens pm läses med fördel med att ha följande bakgrund i åtanke:

*Exit – kommersiella samarbetsavtal/utlicensiering

Om Toleranzia i kommande fas I/IIa-studie kan visa att TOL2 är ett säkert och effektivt läkemedel för myastenia gravis, har bolaget mycket goda möjligheter att träffa kommersiellt mycket attraktiva överenskommelser med ledande läkemedelsföretag.

Toleranzias affärsmöjligheter säkerställs genom att Toleranzia kontinuerligt marknadsför sina projekt och samarbetsmöjligheter via etablerade kanaler och nya externa kontakter.Toleranzias mål är att slutföra det prekliniska arbetet med TOL2 och genomföra en fas I/IIa-studie i myastenia gravis-patienter varefter bolaget avser att ingå ett kommersiellt samarbetsavtal med ett ledande läkemedelsbolag för finansiering av den senare kliniska utvecklingen och lanseringen av produkten.

Dagens PM

Med denna bakgrund blir dagens pm särskilt intressant och förtroendeingivande i mina ögon. Det visar på att bolaget arbetar parallellt och långsiktigt (proaktivt) med att uppnå sin uttalade affärsplan samtidigt som man lägger full kraft på det rent medicinska. Styrkebesked i mina ögon.

“BIO‐Europe är Europas största partneringkonferens för den globala bioteknikindustrin. Deltagare från i stort sett hela bioteknikens värdekedja kommer till konferensen för att identifiera investerings‐ och samarbetsmöjligheter och knyta strategiska relationer.”