Toleranzia har nu lagt grunden för kliniska studier

Av robertVERITAS

16 november 2018

IMG_20181117_001544

Toleranzia publicerade idag sin delårsrapport för det tredje kvartalet 2018. Därför finns det goda skäl att gå igenom var bolaget befinner sig och kanske ännu viktigare vart Toleranzia är på väg.

Toleranzia presenterar starka studieresultat

Toleranzia har både inlett och avslutat den viktiga och grundläggande distributionsstudien. Studien utgör det första delmomentet av de viktiga och grundläggande toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av bolagets huvudläkemedelskandidat TOL2 som ska ge underlag för bolagets ansökan om klinisk prövning på människa. Det kan konstateras att Toleranzia visar tydliga resultat av högsta klass.

Detta första delmoment består av kartläggning av hur TOL2 distribueras i kroppen. Studien visar att TOL2 snabbt och effektivt når de organ som är de viktigaste för toleransinducering och att TOL2 inte ansamlas i organ som av patientsäkerhetsskäl inte bör påverkas.

Starkare resultat går inte att få i en sådan typ av studie, vilket torde glädja alla aktieägare. Därtill uppvisar bolagets prekliniska studier av TOL2 mycket goda resultat med stor behandlingseffekt utan biverkningar och med botande effekt (läs mer nedan). Distributionsstudien visar att TOL2 snabbt och effektivt når de organ som är de viktigaste för toleransinducering och att TOL2 inte ansamlas i organ som av patientsäkerhetsskäl inte bör påverkas.

Samtidigt, och lika viktigt, visar Toleranzia att TOL2 inte ansamlas i hjärta, hjärna eller lungor, vilket är mycket bra. Toleranzias toleransinducerande terapi är sjukdomsspecifik och påverkar endast den del av immunsystemet som är kopplad till den enskilda sjukdomen, medan övriga delar av immunförsvaret som är centrala för vår hälsa lämnas intakta, såsom förmågan att skydda mot infektionssjukdomar och förmågan att hindra cancerutveckling. Detta ska jämföras med befintliga behandlingformer vars läkemedel inte förmår fungera målsökande (vilket har en stark negativ inverkan på patientens hälsa och välbefinnande eftersom dessa läkemedel har en generell icke målinriktad funktion vilket försämrar kroppens immunförsvar generellt).

Efter endast sex timmar fanns 85 procent av all den TOL2 som uppmättes ansamlad i levern. Samtidigt fanns det inga betydande mängder i vare sig hjärta, hjärna eller lungor.

Toleranzias VD Charlotte Fribert uttalar sig om resultaten av distributionsstudien. 

hqdefault

“Att så höga nivåer på kort tid ansamlas i levern är väldigt betydelsefullt då detta organ har en central roll när det gäller kroppens förmåga att skapa tolerans. Resultaten från studien stärker oss i vår tilltro till vårt koncept både när det gäller effekt och säkerhet. De är också viktiga för oss att ha med när vi nu arbetar vidare med de toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av TOL2, som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.”

Prekliniska studier med mycket goda resultat

Tillsammans med en forskargrupp vid Hellenic Pasteur Institute i Aten har Toleranzia genomfört prekliniska studier med TOL2 i en djurmodell av myastenia gravis. Den uppvisade mycket goda egenskaper. Behandlingseffekten var stor utan tecken på biverkningar och TOL2 har botande effekt på sjukdomen.

f04ee817103897bc892df75c95646528 (1)

VD Charlotte Friberts reflektioner i delårsrapporten

I rapporten kommenterar Charlotte Fribert var Toleranzia befinner sig och var bolaget är på väg.

“En framgångsrik period i Toleranzias utveckling. Det tredje kvartalet har varit både hektiskt och framgångsrikt för Toleranzia. Vårt team arbetar tillsammans med våra externa samarbetspartners fokuserat och intensivt för att ta vår läkemedelskandidat TOL2 genom de prekliniska aktiviteterna och vidare till kliniska studier på människor.

Kort efter kvartalets utgång kunde vi passera en viktig milstolpe på vägen mot kliniska studier i patienter med myastenia gravis. Då avslutades den viktiga distributionsstudie som vi, tillsammans med Hellenic Pasteur Institute i Aten, genomfört med TOL2 i djurmodellen för myastenia gravis. I studien hade vi märkt TOL2 med en radioaktiv isotop, något som gör det möjligt att följa hur läkemedelskandidaten sprids i kroppen efter att den injicerats, och, än viktigare, var den ansamlas i kroppen. Målet är att TOL2 främst ska nå lever och mjälte, de organ som är de viktigaste när det gäller toleransinducering.

Jag är glad över att kunna säga att studien gav oss tydliga resultat som visar att TOL2 snabbt och effektivt når de avsedda organen. Samtidigt, och lika viktigt, kunde vi visa att TOL2 inte ansamlas i hjärta, hjärna eller lungor, vilket är mycket bra, eftersom vi av patientsäkerhetsskäl inte vill påverka dessa organ. Efter sex timmar fanns 85 procent av all den TOL2 som uppmättes ansamlad i levern. Samtidigt fanns det inga betydande mängder i vare sig hjärta, hjärna eller lungor.

Att så höga nivåer på kort tid ansamlas i levern är väldigt betydelsefullt då detta organ har en central roll när det gäller kroppens förmåga att skapa tolerans. Resultaten från studien stärker oss i vår tilltro till vårt koncept både när det gäller effekt och säkerhet. De är också viktiga för oss att ha med när vi nu arbetar vidare med de toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studierna av TOL2, som skall ge underlag för vår ansökan om klinisk prövning på människa.

Vi lever i en föränderlig värld och det är viktigt att upprätthålla kontakterna med kommande partners inom den globala läkemedelsindustrin. Därför deltog vår Chief Business Officer Björn Löwenadler, tillsammans med vår styrelseledamot Anders Waas, i den för branschen så viktiga partnering­konferensen BIO-Europe 2018, som hölls i Köpenhamn i början av november. På BIO-Europe, som brukar vara mycket givande, samlas tusentals personer och företag varje år för att diskutera och identifiera samarbetsmöjligheter. Vårt TOL2-projekt rönte stort intresse från flera stora läkemedels­bolag och ett antal nya intressanta kontakter knöts.

Vi lägger mer resurser på att öka insatserna för att nå en förbättrad kommunikation, både med våra ägare och med finansmarknadens olika aktörer. Vi har därför valt att inleda ett samarbete med Oysterberry Communication AB. Bolaget kan bli en nyckelpartner för oss i frågor som rör finansiell och strategisk kommunikation och investerarrelationer. Jag ser fram emot det samarbetet, precis som jag ser fram emot att fortsätta arbeta med Toleranzias team och styrelse när vi nu, steg för steg, fortsätter den spännande resan mot ett färdigt läkemedel.”

Avslutande ord

Det kan konstateras att Toleranzia har skapat sig goda förutsättningar att gå in i kliniska studier på människa. De prekliniska resultaten, resultaten av distributionsstudien och den generellt mycket höga sannolikheten för särläkemedel att nå marknaden (mer än 25 procent av samtliga särläkemedelskandidater går hela vägen från fas I-studier till marknadslansering) gör att bolaget torde vara en attraktiv placering för en investerare.

Av @robertVERITAS

 

0 0 vote
Article Rating
Subscribe
Notify of
guest
2 Comments
Oldest
Newest Most Voted
Inline Feedbacks
View all comments