Styrkebesked för TOLERANZIA

Jag har skrivit flera bloggar om Toleranzia, ett bolag jag tror starkt på och som utgör en betydande del av min aktieportfölj (Phase Holographic Imaging och Toleranzia utgör de två största innehaven i min portfölj).

DET EUROPEISKA LÄKEMEDELSVERKET (EMA) BEVILJAR SÄRLÄKEMEDELSSTATUS FÖR TOLERANZIAS LÄKEMEDELSKANDIDAT TOL2

Med anledning av det mycket glädjande beskedet från den 29 juli 2019 att Toleranzias huvudkandidat TOL2 beviljats särläkemedelsstatus även i EU, släpper jag en kort blogg om vad detta innebär.

Mycket har redan sagts i min väldigt omfattande blogg om särläkemedel, men den kan vara svår att plöja igenom.

FÖRVÄNTAD FÖRSÄLJNING AV SÄRLÄKEMEDEL EU

Låt oss först titta närmare på marknaden för särläkemedel.

2025 kommer 120 nya särläkemedel med en förväntad försäljning på 22 miljarder euro ha lanserats i EU. Notera att denna siffra gäller enbart EU. USA och övriga länder är alltså inte inräknade i dessa siffror.

Den globala marknaden för särläkemedel uppskattas växa till ett värde på 209 miljarder dollar år 2022,

SÄRLÄKEMEDELSSTATUS

Av bilden framgår vad det innebär att beviljas särläkemedelsstatus i EU.

Objektivt sätt medför särläkemedelsstatus enorma fördelar. Objektivt därför att själva syftet med lagstiftningen (EU:s förordning (EG) 141/2000 om särläkemedel) är att stimulera utvecklingen av läkemedel mot sällsynta tillstånd (särläkemedel). Historiskt utvecklades mycket få läkemedel mot sällsynta sjukdomar eftersom höga fasta utvecklingskostnader skulle
slås ut på få patienter under en begränsad tid vilket gjorde läkemedlen mycket dyra.

Tillverkaren får med stöd av särläkemedelsstatus utökad marknadsexklusivitet vilket ökar intjäningen eftersom marknaden inte ska delas upp mellan konkurrenter, samt stöd i utformningen av prövningsprotokoll inför en ansökan om marknadsgodkännande för att minska riskerna och därmed kostnaderna under utvecklingsfasen.

Lagstiftningen syftar alltså både till att minska kostnaderna för läkemedelsutveckling och att öka intäkterna.

Lagstiftningen har verkligen fungerat och antalet särläkemedel har
ökat stort. Vi ser också en mycket stark fortsatt utveckling för särläkemedel i EU. Fram till år 2025 beräknas 120 nya särläkemedel med en förväntad försäljning på 22 miljarder euro ha lanserats i EU.

MINDRE OMFATTANDE KLINISKA STUDIER KRÄVS FÖR MARKNADSGODKÄNNANDE

För särläkemedel blir de kliniska studierna som ligger till grund för godkännandet naturligt mindre omfattande. Det är färre patienter inkluderade i
studien eftersom det är färre patienter som har sjukdomen jämfört med mer ”vanliga” sjukdomar.

STYRKEBESKED FÖR TOLERANZIA

Att Toleranzias huvudkandidat TOL2 nu erhållit särläkemedelsstatus även i EU är alltså ett enormt styrkebesked och erkännande.

Det bäddar också för att öka bolagets framtida intäkter för TOL2 eftersom marknaden inte ska delas upp mellan konkurrenter.

Riskerna minskar och även kostnaderna på vägen mot ett marknadsgodkännande tack vare stödet Toleranzia får av EMA i utformningen av prövningsprotokoll inför en ansökan om marknadsgodkännande.

Särläkemedelsstatus för TOL2 innebär alltså,

  • minskade kostnader och risker för läkemedelsutvecklingen
  • ökade intäkter och möjligheter till attraktiv prissättning
  • snabbare väg till marknad

Rent medicinskt är den beviljade statusen för TOL2 också ett starkt erkännande. En förutsättning för att erhålla statusen är nämligen att det måste saknas tillfredsställande metoder för diagnos, förebyggande eller behandling av tillståndet ifråga.

“– Det positiva beskedet från EMA är väldigt glädjande. Tillsammans med vårt tidigare godkännande från FDA har vi nu ett starkt kommersiellt skydd för TOL2 på våra viktigaste marknader, något som är oerhört betydelsefullt för oss. Toleranzias team har framgångsrikt visat att TOL2 uppfyller de höga läkemedelskrav som EMA ställer för att medge särläkemedelsstatus. Beviljandet för TOL2 är därför, utöver de stora kommersiella och regulatoriska fördelarna som det medger, ett viktigt erkännande från myndigheterna att TOL2 har potential att ge de stora behandlingsfördelar som patienter med myastenia gravis så väl behöver.”

VD Charlotte Fribert

Källor

robertveritas.com

regeringen.se/

nepi.se

One thought on “Styrkebesked för TOLERANZIA”

  1. Hej Robert, väldigt välskrivet! Du har en förmåga att göra det svåra lättare att förstå. Såg att du även skrivit texter på redeye arena. Du har inga funderingar på en ny sådan, kanske mer kortfattad, specifikt inriktad på nyemissionen som utannonserades idag? 🙂 tror många skulle uppskatta det
    Mvh/Simon

    Like

Leave a Reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out /  Change )

Google photo

You are commenting using your Google account. Log Out /  Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out /  Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out /  Change )

Connecting to %s